科学家认为他们正处于突破血脑屏障的边缘

人脑是人体最受保护的器官，这是有充分理由的。

为了保护我们身体的“控制中心”免受病原体和毒素的侵害，大脑和脊髓被特权排除在身体其他部位之外。

但这座象牙塔也对医学构成了重大障碍。

如今，几乎所有的大分子药物和超过98%的小分子药物在人体血液中，由于被称为血脑屏障.

科学家们表示，他们现在比以往任何时候都更接近走私重要的治疗方法。

宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的研究人员在实验室中建立了一个简单的血脑屏障模型，使他们能够测试最好的药物转运蛋白。

具体来说，该团队正在研究脂溶性“包装”的递送，称为脂质纳米颗粒，它可以穿过血脑屏障并携带蛋白质。抗体，甚至信使RNA。

这种脂质包装是什么允许 mRNA 疫苗为新型冠状病毒肺炎（COVID-19）也进入人体的细胞。

mRNA疗法在治疗神经系统疾病方面具有巨大的潜力，因为理论上它们可以用来替换大脑中缺失的蛋白质或编辑有缺陷的基因。但首先，我们必须把它们带到那里。

“我们的模型在穿过血脑屏障方面比其他模型表现得更好，并帮助我们识别了我们后来在未来模型中验证的器官特异性颗粒。解释生物工程师迈克尔·米切尔（Michael Mitchell）。

“这是一个令人兴奋的概念证明，无疑将为治疗创伤性脑损伤、中风和阿尔茨海默氏症."

这种治疗是迫切需要的。不包括治疗情感障碍的药物，如抗抑郁药，一些估计提示在所有可用药物中，只有百分之一在中枢神经系统中具有活性。

为了绕过血脑屏障，一些药物直接注射到大脑中，但这种手术具有很强的侵入性，药物不易扩散到整个器官，限制了其治疗范围。

2015年科学家使用声波让化疗药物首次通过血脑屏障，推动正在进行的临床试验。但这项最新研究采用了不同的方法。

多年来，科学家们一直在研究脂质纳米颗粒及其将药物输送到大脑的能力，但以前的模型无法测量实际有多少mRNA进入中枢神经系统。

“我花了几个月的时间弄清楚这个新设备的最佳条件体外研究系统，包括使用哪些细胞生长条件和荧光报告基因。解释生物工程师艾米丽·韩（Emily Han）。

“一旦稳健，我们筛选了我们的脂质纳米颗粒库，并在动物模型上进行了测试。

在研究小组在实验室培养皿中测试的14种脂质纳米颗粒中，有5种被选中用于在活体小鼠中进一步分析。

这些标有荧光标记物的药物“包装”显示出跨血脑屏障的高转运率。

当注射到小鼠的血液中时，一些药物在脑细胞中产生了生物发光信号，科学家可以在六个小时后读取该信号。

尽管如此，虽然一些脂质纳米颗粒设法穿过血脑屏障，但并非所有药物都能真正进入脑细胞。

这表明研究人员需要挑剔他们为未来的研究选择哪些药物载体。

作者希望他们的新体外研究该模型将帮助科学家确定最佳候选药物，指导脑靶向治疗的未来发展。

“此外，”宾夕法尼亚大学的团队增加，“该平台可以重新设计，用于研究脂质纳米颗粒递送至其他生物屏障，如血液胎盘屏障，研究妊娠相关疾病，以及血液视网膜屏障，研究视网膜疾病。

该研究发表在纳米字母.

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