世界首创：干细胞移植可恢复多人的视力

一个干细胞移植手术显著改善了三名角膜严重受损患者的视力模糊。

这临床试验，这是世界上第一个此类研究，也是干细胞研究的重大进步。

手术两年后，没有发现严重的安全问题，从外面看，所有三个角膜看起来都比以前透明得多。

四名参与者参与了这项研究，他们都患有一种导致角膜上疤痕组织堆积的疾病，称为角膜缘干细胞缺乏症 （LSCD）。

如果角膜被想象成 '透明窗口' 的角膜缘类似于它的框架，将玻璃杯固定在白球上。

这个关键框架还包含一个丰富的干细胞供应，它们可以补充角膜中任何磨损的单元，就像小挡风玻璃雨刷一样，随着年龄的增长，保持玻璃没有雾气。

如果没有角膜缘干细胞群落的警惕，逐渐视力丧失是不可避免的。

今天，一只眼睛患有 LSCD 的人可以通过手术去除疤痕组织，并用另一只眼睛的健康角膜片代替。但是，如果失去角膜缘干细胞延伸到双眼，需要进行供体移植。

在全球 1270 万患有角膜相关视力丧失的人中，器官移植可用于只需 1/70.即使对于那些接受移植的人来说，移植物存活通常也是一个问题;总是有被拒绝的风险。

这就是诱导多能干细胞 （iPSC） 开始发挥作用。

这些全能的单位是从任何人体的细胞转化而来的。一旦被重新编程回胚胎样状态，它们就会无限繁殖，能够变形为任何类型的成人细胞，包括角膜细胞。

2023 年，美国的研究人员宣布他们在长达一年后使用边缘干细胞恢复了两名角膜损伤患者的视力。

现在，日本大阪大学医院的科学家们更进一步，使用源自健康人体血细胞的 iPSC 来恢复视力。

在实验室中，得到的 iPSC 被诱导到角膜上皮细胞片 （iCEPS） 中。去除疤痕组织后，将这些片材移植到患者的角膜上，并在其顶部覆盖保护性隐形眼镜。

移植后大约 7 个月，所有 4 名患者的视力都有所改善。然而，一年后，患者 4 的视力再次下降，患者 4 是一名 39 岁的女性，是该队列中视力丧失最严重的患者。

患者 1 和 2 的视力改善最好，分别为 44 岁女性和66 岁男性。

研究人员怀疑患者 3 和 4 可能由于对移植的隐匿免疫反应而没有表现出相同的改善。除了类固醇外，没有患者接受免疫抑制药物。

研究人员以前曾使用来自患者自身的皮肤恢复那些黄斑变性的人的视力 - 位于视网膜的中心 - 但这是科学家们第一次对这种其他形式的视力丧失实现类似的壮举，而且没有使用来自患者自身细胞的材料。

虽然这些小型试验非常有希望，但此类程序仍然具有高度实验性和潜在危险性。需要做更多的研究来评估它们的安全性和有效性。

“据我们所知，这项研究首次描述了 iPSC 衍生的细胞构建体被移植到患者的角膜中或角膜上，它代表了 LSCD 患者未来有前途的治疗选择，”大阪大学医院的团队总结.

他们现在正在计划一项多中心临床试验，以“在令人鼓舞的结果的基础上再接再厉”。

该研究发表在柳叶刀.

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