世界首创：干细胞在临床试验中逆转 1 型糖尿病

大多数 1 型糖尿病无法逆转他们的自身免疫性疾病或者放入自发缓解– 他们所能做的就是通过胰岛素、健康饮食和定期锻炼来控制血糖水平。

现在，中国一名年轻女性成功治疗了这种疾病，使普遍治愈的可能性非常接近。

2023 年 6 月，医生将相当于大约 150 万个产生胰岛素的细胞注射到患者的腹部肌肉中。细胞群落是从她自己的细胞群落小心翼翼地重新编程的干细胞.

两个半月后，这位妇女终生依赖注射胰岛素的状况结束了——完全逆转了她长期、难以控制的糖尿病。

移植四个多月后，她的身体自行产生足够的胰岛素，使她在一天中 98% 以上的时间里保持在安全的血糖范围内。

如果这名患者能够在未来几年内继续自然产生胰岛素，那么有一天她可以被宣布“治愈”——这是科学文献中第一个成功的案例。

“这太了不起了，”没有参与这项研究的糖尿病研究员 Daisuke Yabe 说：告诉自然界记者 Smriti Mallapaty。

“如果这适用于其他患者，那就太好了。”

中国的研究人员已经计划向新患者开放他们的试验。

当身体的免疫系统攻击胰腺中产生胰岛素的细胞簇（称为胰岛）时，就会发生 1 型糖尿病。

移植胰岛或整个胰腺在某些选择性病例中，从供体到 1 型糖尿病患者可以证明是治愈性的，但这是一个极端且具有潜在危险的选择，而且供体太少，无法让全球数百万患有这种自身免疫性疾病的人.

二十多年来，科学家们试图将细胞从完全发育的成体组织类型中哄骗回称为诱导多能的空白状态干细胞，反过来将它们转化为产生胰岛素的细胞，这些细胞在该人的体内同样舒适。

然而，弄清楚如何准确地做到这一点是一项棘手的工作。最终产品并不总是匹配真正的胰岛。

中国的研究人员采取了一条新路线，他们说这条路线让他们有更大的控制权。该团队没有将触发某些基因表达的蛋白质引入干细胞，将成体组织重新编程为空白状态，而是设计了诱导多能干细胞使用小分子.

在小鼠和非人类灵长类动物中成功安全地测试了该技术后，研究团队获得了对人类的批准临床试验.试验正在进行中，目前有 3 人入组。

其中一名患者是一名 26 岁的女性，她在 14 岁时被诊断出患有 1 型糖尿病，她在试验中一年的结果现已公布。

此前，这位患者已经因严重低血糖而接受了胰腺移植手术，但由于“严重的血栓形成并发症”，该器官不得不被切除。

到目前为止，她的干细胞移植和她的免疫抑制药物似乎效果更好。

这些发现与其他几个发现一起最近的临床试验这表明有必要对干细胞移植进行进一步研究。

在在美国试用例如，十几名 1 型糖尿病患者被注射了由捐赠的干细胞制成的胰岛。该组还接受了免疫抑制剂治疗。根据初步结果，当葡萄糖进入他们的血液时，所有 12 名参与者都开始自然产生胰岛素。

“总的来说，”写中国的研究人员表示，“这些发现支持了这一方向的进一步临床研究，并标志着在实现个性化细胞疗法的潜力方面向前迈进了一步......治疗疾病。

该研究发表在细胞.

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